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#药闻简讯# 2024年4月29日,临床阶段的药物平台公司$Annovis Bio(ANVS)$ ,致力于开发针对阿尔茨海默氏症(AD)和帕金森病(PD)等神经退行性疾病的新疗法,今天宣布了其Buntanetap在轻度至中度AD患者中的II/III期阿尔茨海默病研究数据。基于这些数据,公司计划在生物标志物阳性的早期AD患者中进行一项关键的III期试验。
Buntanetap 是一种口服分子,可选择性地与淀粉样蛋白前体蛋白 (APP) 和其他神经毒性蛋白的 mRNA 中的铁反应元件结合并抑制其翻译。通过这种机制,buntanetap 被证明可以减少 β 淀粉样蛋白 (Aβ)、tau、α-突触核蛋白 (αSYN) 和 TDP43 的产生。
ADCS-CGIC
本研究旨在每组招募 80 名患者,对 ADCS-CGIC 或 ADCS-ADL 的统计学显着结果的期望较小。我们测量了两个终点,以评估可能的趋势,该趋势可以支持下一个为期18个月的疾病修饰研究的样本量功效分析。
在试验期间,所有患者组的ADCS-CGIC几乎没有变化,没有观察到统计学上的显着差异。15mg和30mg buntanetap组在轻度AD患者中略有改善。这种评估的主观性质允许更大的安慰剂效应,特别是在晚期阿尔茨海默氏症人群中,因为患者和护理人员可能希望改变。#临床研究失败#

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