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#药闻简讯# 2024年4月7日,$伊奥尼斯制药(IONS)$ 公布了领先的独立研究药物 olezarsen 用于治疗家族性乳糜泻综合征(FCS)成人患者的 3 期平衡研究的全部结果。 每月剂量为80毫克的olezarsen达到了主要终点,即在6个月时显著降低基因验证的FCS患者的甘油三酯(TGs)。 此外,奥利沙砷还显示出甘油三酯和血清载脂蛋白C-III (apoC-III)水平强劲而持续的下降。 重要的是,与安慰剂相比,奥利沙砷降低了12个月治疗期内急性胰腺炎(AP)事件的发生率。 Olezarsen 还表现出良好的安全性和耐受性。 这些结果在佐治亚州亚特兰大举行的2024年美国心脏病学会(ACC)年会上作了口头报告,并同时发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。 基于这些数据,Ionis 正在争取获得监管部门批准,将奥利沙砷作为一种潜在的突破性治疗方法用于成人 FCS 患者。