#药闻简讯# 2024年2月12日，专注于开发复杂罕见疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司$Larimar(LRMR)$ 今天宣布了积极的顶线数据，并成功完成了为期四周的安慰剂对照的nomlabofusp（CTI-1601）在弗里德赖希共济失调（FA）患者中的2期剂量探索研究。在 25 mg 和 50 mg 队列中，Nomlabofusp 通常耐受性良好，并且在 25 mg 和 50 mg 队列中，每天给药 14 天后，每隔一天给药直到第 28 天，所有评估组织（皮肤和口腔细胞）中 frataxin （FXN） 水平的剂量依赖性增加。25 mg （n=13） 和 50 mg （n=15） 队列的参与者以 2：1 的比例随机接受皮下注射 nomlabofusp 或安慰剂。

在 25 mg 和 50 mg 队列中，Nomlabofusp 在重复皮下注射后通常耐受性良好，没有严重不良事件

在皮肤和口腔细胞中观察到frataxin水平的剂量依赖性增加

2024 年 1 月启动的开放标签扩展 （OLE） 研究，每天给药 25 毫克 nomlabofusp，预计本季度晚些时候开始给药;初步数据预计在2024年第四季度公布

开始与FDA讨论使用组织frataxin水平作为新的替代终点，以支持潜在的生物制品许可申请（“BLA”）提交，以加速批准，目标是在2025年下半年