#药闻简讯# 2024年1月25日，$Ptc Therapeutics(PTCT)$ 今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在对Translarna™（ataluren）的有条件上市许可进行重新审查后发表了否定意见。
根据欧洲法规，欧盟委员会有 67 天的时间采纳该意见。
关于Translarna™ （ataluren）
Translarna （ataluren） 由 PTC Therapeutics 发现和开发，是一种蛋白质修复疗法，旨在使由无义突变引起的遗传疾病患者形成功能性蛋白质。无义突变是遗传密码的改变，过早地停止了必需蛋白质的合成。由此产生的疾病取决于哪种蛋白质不能完全表达并且不再具有功能，例如杜氏病中的抗肌萎缩蛋白。Translarna 是 ataluren 的商品名，已在多个国家/地区获得许可，用于治疗 2 岁及以上门诊患者的无义突变杜氏肌营养不良症 （nmDMD）。Ataluren是美国的一种研究性新药。