#药闻简讯# 美国食品和药物管理局周五批准了世界上第一种基于CRISPR基因编辑技术的药物，这是一种突破性的镰状细胞病治疗方法，为患有慢性和缩短寿命的血液疾病的人提供了潜在的治愈方法。
这种名为Casgevy的新药由$Vertex(VERX)$ Pharmaceuticals和$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 制造。它的授权是该技术的科学胜利，该技术可以有效和精确地修复DNA突变，开创了遗传性疾病基因药物的新时代。
在一项临床试验中，Casgevy被证明可以消除由镰状细胞引起的反复发作的衰弱性疼痛，镰状细胞在美国折磨着大约10万人，其中绝大多数是黑人。这种疗法的学名是exa-cel，被描述为一种潜在的治疗方法，因为CRISPR实现的基因修复旨在持续一生，尽管确认需要多年的随访。
科学家Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna在十多年前发表了他们的第一篇CRISPR论文。2020年，这项研究为两人赢得了诺贝尔奖。
Casgevy 也不是一种容易接受的治疗方法。患者必须在治疗前后住院数周甚至数月。一些准备步骤可能会引起严重的副作用，包括严重感染、恶心、疼痛的口腔溃疡和不孕症。
FDA的决定是英国率先批准该药物三周后做出的。预计明年将在欧盟获得批准。预计FDA还将在3月30日之前裁定exa-cel用于治疗另一种遗传性血液疾病β地中海贫血。