#药闻简讯# 2023年11月13日 - 临床阶段的生物制药公司$Hepion制药(HEPA)$ ，专注于人工智能（"AI"）驱动的治疗药物开发，用于治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（"MASH"，以前称为 "NASH"）、纤维化疾病、肝细胞癌（"HCC"）和其他慢性疾病。
今天下午早些时候，Mayo博士在美国肝病研究协会（American Association for the Study of Liver Diseases，简称 "AASLD"）主办的2023年肝病会议（Liver Meeting® 2023）上进行了海报展示，介绍了Hepion公司 "ALTITUDE-NASH "临床试验的其他rencofilstat疗效数据。梅奥博士的报告显示，在接受 17 周的 rencofilstat 治疗后，患有晚期 F3 的 MASH 受试者的肝脏僵硬度（FibroScan®）显著降低，这一结果表明肝纤维炎症有所减轻。
持续的肝纤维炎症会导致胶原蛋白或纤维化逐渐累积，肝脏硬度增加，功能恶化。肝脏僵硬度的测定通常采用一种称为振动控制瞬态弹性成像（"VCTE"）的超声成像技术，其中 FibroScan® 是最常用的平台。医生依靠肝脏硬度测量作为诊断工具，帮助确定肝脏健康状况是在恶化还是在改善，因为肝脏硬度测量与肝脏活组织切片的纤维化程度有很好的相关性，并能预测疾病的进程。如果与肝脏疾病的血液标记物一起使用，肝脏僵硬度测量对疾病进程的预测能力会进一步增强。肝脏硬度测量值以千帕（kPa）为单位，Fibroscan®评分高于12 kPa通常代表肝纤维化晚期（活检中为F3或F4）。rencofilstat能降低肝脏僵硬度，这可能表明纤维炎症有所减轻，并降低了后续临床结果的风险。
参与研究并每日口服一次225毫克rencofilstat的患者，其肝硬度与基线测量值相比平均下降了6.02千帕（LSMean）。如果以百分比表示，在17周的时间里，rencofilstat治疗使肝脏僵硬度从基线平均下降了28.8%（95% CI，-44.3，-13.4）（p=0.001）。这一与基线相比的变化是F2-F3 MASH研究中测得的最高降幅之一
ALTITUDE-NASH研究是一项多中心、开放标签研究，对象是经历史活检确定的F3 MASH受试者或AGILE 3+筛查评分为0.53或更高的受试者。受试者被随机分为三个rencofilstat治疗组，分别服用75毫克、150毫克或225毫克软胶囊，每天一次，为期17周。这项研究旨在收集有关rencofilstat剂量水平、安全性和疗效的广泛信息，以优化后续研究的设计。
正如之前宣布的那样，ALTITUDE-NASH 达到了主要和次要终点，rencofilstat 在 DSI（药物严重性指数）、肝储备、ACE（年度不良临床结果风险）评分方面均有统计学意义的显著改善、肝脏转氨酶（谷丙转氨酶、谷草转氨酶）、ProC3（胶原蛋白 C 3-末端肽，一种纤维化指标）、PIIINP（胶原蛋白 3 N-末端肽）、TIMP1（金属蛋白酶组织抑制剂）、透明质酸和 ELF（肝纤维化增强）评分均有显著改善。对于病情较重的受试者，即基线ProC3为37.5纳克/毫升的受试者，服用rencofilstat的益处更为明显。
上述血液检测结果与今天公布的其他 FibroScan® 结果相结合，表明rencofilstat 改善了肝脏健康和功能的几项关键指标。
注：有些研究未报告 LSMeans 的统计显著性。
(一些生物技术公司的新闻的小小一行字，直接否认了所有数据，非常有趣。)#临床研发失败# ？
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