#药闻简讯# 2023年10月17日 -- 利用蛋白质剪接开发下一代基因疗法的基因药物公司SpliceBio很高兴地宣布与$罗氏控股(RHHBY)$ Spark Therapeutics签署独家合作和许可协议，利用SpliceBio专有的蛋白质剪接平台开发一种针对未公开的遗传性视网膜疾病的基因疗法。
根据协议条款，SpliceBio和Spark将利用SpliceBio专有的蛋白质剪接平台进行研究合作，该平台有可能解决目前无法用基因疗法治疗的疾病，因为必要的基因太大而无法通过腺相关病毒（AAV）载体传递。Spark将拥有全球独家权利，以开发，制造和商业化针对未公开的遗传性视网膜疾病的研究合作产生的基因疗法。SpliceBio将有资格获得高达2.16亿美元的预付款，选择加入和里程碑付款以及净销售额的特许权使用费。