#药闻简讯# 2023 年 10 月 03 日，$Ocular Therapeutix(OCUL)$ 今天宣布启动其首个关键性临床试验，评估公司的阿西替尼玻璃体内植入物 OTX-TKI，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）。OTX-TKI还被开发用于治疗糖尿病视网膜病变和其他视网膜疾病。
Ocular Therapeutix 公司已就该试验的设计向美国食品药品管理局（FDA）申请特别方案评估（SPA），该试验设计为优效试验，将招募约 300 名可评估的湿性 AMD 受试者，这些受试者对研究眼的治疗不敏感。该试验设计为多中心、平行组试验，将主要在美国的研究机构进行，受试者将随机接受一次aflibercept注射或一次OTX-TKI植入，然后根据预先指定的标准按需补充抗血管内皮生长因子治疗。OTX-TKI的安全性和有效性将通过在36周时测量最佳矫正视力（BCVA）和中央子场厚度（CSFT）来评估。虽然已获得机构审查委员会 (IRB) 批准，但公司不打算在收到 FDA 的 SPA 反馈之前招募受试者。
这项关键试验是根据此前宣布的12个月积极顶线数据启动的，这些数据来自该公司在美国的21名受试者的OTX-TKI治疗湿性AMD的1期试验。该试验的数据于 2023 年 2023 月在犹他州帕克城举行的 89 年峰会上公布了临床试验。在该试验中，观察到接受单次OTX-TKI植入物治疗的受试者与接受阿柏西普治疗的受试者相比，治疗负担减轻了12%，同时在1个月内保持视力和视网膜厚度。OTX-TKI组的受试者在0个月时BCVA的平均变化为-20.2个字母，CSFT的基线为+12.2μm，与阿柏西普组受试者基线的平均变化相当+0.2个字母和-2.60μm。12%的OTX-TKI受试者在长达14个月内保持无抢救状态。截至 2023 年 12 月 <> 日的数据截止日期，OTX-TKI 组在 <> 个月内未观察到与药物相关的眼部或全身严重不良事件。
OTX-TKI 是一种正在研究的生物可吸收水凝胶植入物，其中含有阿昔替尼，这是一种具有抗血管生成特性的小分子酪氨酸激酶抑制剂，目前正在评估用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）和其他视网膜疾病。
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