#药闻简讯# 2023年9月26日 -- $伊奥尼斯制药(IONS)$ 今天宣布，针对家族性乳糜泻综合征（FCS）患者的奥利沙砷 3 期 Balance 研究取得了积极的初步结果。该试验达到了主要疗效终点，与安慰剂相比，奥利泽生80毫克月剂量在6个月时甘油三酯（TG）水平的下降具有统计学意义（p=0.0009）；在12个月时甘油三酯下降情况继续改善。此外，与安慰剂相比，奥利泽生80毫克的急性胰腺炎事件减少了100%（奥利泽生0起，安慰剂11起），这是一个关键的次要终点。
使用奥利泽生80毫克治疗后，载脂蛋白C-III减少了75%以上，载脂蛋白C-III是一种由肝脏产生的蛋白质，可调节血液中的碳氢化合物代谢。除了每月80毫克的剂量外，该研究还评估了每月50毫克的较低剂量。奥利沙砷显示出剂量依赖性效应，两种研究剂量都显示出胰腺炎的大幅减少。在降低甘油三酯的主要终点上，较低的50毫克剂量在6个月时未达到统计学意义（P=0.0775）。
Ionis计划于2024年初向美国食品药品管理局（FDA）提交新药申请，此外还将向欧盟监管机构提交申请。如果获得批准，olezarsen将成为美国第一种治疗FCS的药物，FCS是一种罕见的、使人衰弱的遗传病，可导致急性、潜在的致命性胰腺炎发作。FDA于2023年授予olezarsen治疗FCS的 "快速通道 "称号，该称号旨在加快FDA对证明有潜力满足未满足医疗需求的创新新药的审查。Ionis 将在未来的医学大会上展示 olezarsen FCS 的 3 期临床数据。