#药闻简讯# 2023 年 9 月 26 日。美国食品和药物管理局（FDA）已接受 Dupixent（dupilumab）用于治疗 1-11 岁嗜酸性食管炎（EoE）患儿的补充生物制品许可申请 (sBLA) 的优先审查。FDA做出决定的目标行动日期是2024年1月31日。Dupixent 是美国第一个也是唯一一个获准用于治疗 12 岁及以上、体重至少 40 公斤的嗜酸性食管炎儿童和成人患者的疗法。
该 sBLA 得到了 EoE KIDS 三期试验（A 部分和 B 部分）数据的支持，该试验评估了 Dupixent 对 1-11 岁 EoE 儿童的疗效和安全性。在A部分，与安慰剂相比，基于体重的分级给药方案在16周时达到组织学疾病缓解（定义为食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值≤6个嗜酸性粒细胞[eos]/高倍视野[hpf]）的患者比例达到了主要终点。B部分是积极治疗延长期，对Dupixent进行了为期36周的评估，结果显示Dupixent在52周内维持了组织学缓解（次要终点）。Dupixent 还能增加各年龄百分位数的体重，这在 A 部分是探索性终点，在 B 部分是次要终点。
试验 A 部分和 B 部分的安全性结果与 Dupixent 在 FDA 批准的肠易激综合征适应症中的已知安全性基本一致，该适应症适用于 12 岁及以上、体重至少 40 千克的儿童和成人。Dupixent较常出现（≥5%）的不良反应有COVID-19、皮疹、头痛、病毒性胃肠炎、腹泻和恶心。
优先审评适用于有可能显著改善严重疾病的治疗、诊断或预防的疗法。
目前，Dupixent 用于 1-11 岁儿童咽喉炎患者的可能性正在临床开发中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的全面评估。
关于 Dupixent
Dupixent是一种全人源单克隆抗体，可抑制IL-4和IL-13通路的信号传导，不是免疫抑制剂。Dupixent 开发项目在三期临床试验中显示出显著的临床疗效并降低了 2 型炎症，证明 IL-4 和 IL-13 是 2 型炎症的关键和核心驱动因素，而 2 型炎症在多种相关且经常合并的疾病中发挥着重要作用。这些疾病包括 Dupixent 已获批准的适应症，如特应性皮炎、哮喘、慢性鼻炎伴鼻息肉病 (CRSwNP)、结节性瘙痒症和中耳炎。
Dupixent 已获得全球一个或多个国家的监管部门批准，可用于不同年龄段的特应性皮炎、哮喘、慢性鼻炎伴鼻息肉（CRSwNP）、EoE 或结节性瘙痒症患者。目前，包括欧洲、美国和日本在内的 60 多个国家已批准 Dupixent 用于一种或多种上述适应症。全球有 60 多万名患者正在接受 Dupixent 治疗。$赛诺菲-安万特(SNY)$