#药闻简讯# 2023年8月30日，--生物制药公司$Denali治疗(DNLI)$ 今天公布了DNL310（ETV:IDS）在MPS II（亨特综合征）患儿中正在进行的开放标签、单臂1/2期研究的最新中期数据。DNL310 是一种研究性酶替代疗法，旨在穿过 BBB 并治疗 MPS II 的行为、认知和身体表现。在以色列耶路撒冷举行的先天性代谢异常研究学会（SSIEM）2023年度研讨会上，DNL310 1/2期研究的中期数据在口头报告中作了重点介绍。
在SSIEM上公布的1/2期中期数据包括接受DNL310长达两年治疗的其他参与者的新生物标志物和安全性数据，以及之前公布的接受一年治疗的参与者的临床结果数据。主要结果摘要包括：
1) 脑脊液硫酸肝素水平达到正常水平，并持续一段时间，包括存在高抗药物抗体的参与者
2) 大多数参与者的脑脊液溶酶体脂质维持正常水平，溶酶体功能得到改善
神经元损伤标志物--血清神经丝光（NfL）显著降低，61 周后达到统计学意义，使用 DNL310 治疗两年后降低了 64
3) DNL310治疗第49周时，Bayley婴幼儿发展量表III (BSID-III)和Vineland适应行为量表II (VABS-II)的平均认知原始分数以及听性脑干反应(ABR)阈值均有所改善，这表明DNL310对认知、适应行为和听力有积极的影响。
4) DNL310 的耐受性仍然普遍良好，中期安全性概况、临床结果数据和生物标志物效应，包括CSF硫酸肝素正常化和NfL降低，继续支持DNL310在MPS II中的开发。
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