#药闻简讯# $罗氏控股(RHHBY)$ 周二表示，欧盟委员会扩大了对Evrysdi（risdiplam）的批准范围，将其用于两个月以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿。这种SMN2剪接修饰剂于2021年首次在欧盟获批用于两个月大及以上的患者。
具体而言，Evrysdi适用于临床诊断为1型、2型或3型SMA或有1至4个SMN2拷贝的出生至两个月以下的患者。此次批准基于 RAINBOWFISH 试验的中期数据，该试验针对的是出生至 6 周的 1 型 SMA 症状前婴儿。结果显示，所有六名有 2 或 3 个 SMN2 基因拷贝的婴儿在完成至少一年的研究评估后，都能在使用 Evrysdi 治疗一年后坐起来，67% 的婴儿能站立，50% 的婴儿能独立行走。
作为与 SMA 基金会和 PTC Therapeutics 合作的一部分，罗氏公司负责 Evrysdi 的临床开发。