#药闻简讯# 2023年6月30日--Ipsen和$Genfit(GNFT)$ 今天宣布关键性的ELATIVE®第三阶段试验取得了积极的初步数据。在该试验中，正在评估elafibranor的疗效和安全性，elafibranor是一种研究性的双α,δ PPAR激动剂，用于治疗罕见的胆汁淤积性肝病--原发性胆管炎（PBC）患者，这些患者对目前的标准治疗方法熊去氧胆酸（UDCA）反应不充分或不耐受。
该试验达到了主要的综合终点，51%服用艾拉菲诺80毫克的患者获得了胆汁淤积反应，而服用安慰剂的患者只有4%（P<0.0001）。胆汁淤积反应在试验中被定义为碱性磷酸酶（ALP）<1.67x正常上限（ULN），52周时ALP下降≥15%，总胆红素（TB）≤ULN。ALP和胆红素是疾病进展的重要预测指标。两者水平的下降可以表明胆汁淤积性损伤的减少和肝功能的改善。
第一个次要终点，即52周时ALP的正常化，与安慰剂相比，在研的艾拉菲诺也达到了统计学上的显著改善。对于另一个次要终点，观察到瘙痒改善的趋势，与安慰剂相比，服用elafibranor的患者的PBC Worst Itch NRS评分比基线下降更多，但这并没有达到统计学意义。在该研究中，艾拉非诺的耐受性普遍良好，其安全性与之前报道的研究中观察到的一致。