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#药闻简讯# 2023年2月15日,开发自身免疫和炎症疾病先进疗法的后期生物技术公司$Akari Therapeutics(AKTX)$ 今天宣布了长效PAS-nomacopan临床前开发项目的最新进展,该项目是继干性年龄相关性黄斑变性(dAMD)之后的地理萎缩(GA)的潜在疗法。

"Akari公司总裁兼首席执行官Rachelle Jacques说:"我们的临床前开发工作一直集中在工程设计、评估和选择长效PAS-nomacopan的版本,以实现最大的剂量间隔,同时不牺牲可制造性,以及确保我们的知识产权。"我们已经取得了重大的开发进展,我很高兴我们有望在明年提交IND申请,以便对地理萎缩患者的这种潜在的重要治疗方案进行临床试验。

长效PAS-nomacopan正处于临床前开发阶段,作为GA的治疗方法,它解决了患者未得到满足的重大需求领域,包括长剂量间隔和减少脉络膜新生血管(CNV)的风险。在开发延长半衰期的重组蛋白疗法方面,PAS化(PAS)技术是化学结合剂聚乙二醇(PEG化)的生物替代方法。长效PAS-nomacopan的双重机制可同时抑制补体C5和白三烯B4(LTB4)。补体过度激活是一个有效的目标,也是GA病理生理学的一个重要方面,而LTB4可能有助于VEGF-A的过度表达,这是CNV的一个关键驱动因素。CNV的发生率增加与晚期的纯补体抑制剂有关#补体药物#