#药闻简讯# #罕见病药物# 12 名患者的研究在 12 个月时进行了主要终点评估，以支持加速批准！
2023 年 9 月 12 日 - $Rocket制药(RCKT)$ 领先的后期生物技术公司，该公司正在推进一条针对罕见疾病的综合性可持续基因疗法管线，这些罕见疾病的需求尚未得到满足。达农病是一种一致致死的遗传性心肌病，大多数男性患者在20岁左右死亡，女性患者在40岁左右死亡，目前还没有获批的治疗或疾病改变疗法。在美国和欧洲，估计有 1.5 万到 3 万名患者患有这种疾病。
该公司宣布与 FDA 就 RP-A501 的关键性研究设计达成了一致，这反映了我们与 FDA 生物制品评估与研究中心的审查团队和高级管理层进行的合作讨论，标志着心脏病遗传治疗有史以来首次通过监管途径获得批准。
RP-A501作为一种一次性可能治愈性输注药物，有可能恢复正常的心脏功能，并使那些没有其他可行治疗方案的达农病患者终生受益。