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关于TRACER™ AAV 帽膜发现平台:

Voyager公司的TRACER™(通过细胞类型特异性表达RNA实现AAV的趋向性重定向)帽状体发现平台是一个广泛适用的、基于RNA的筛选平台,能够快速发现具有强大的血脑屏障穿透力和在包括非人类灵长类动物(NHPs)在内的多个物种中增强的中枢神经趋向性的AAV帽状体。与传统的AAV头壳相比,TRACER生成的头壳在中枢神经系统中表现出卓越和广泛的基因表达,以及细胞和组织特异性转导,包括传统上难以达到的大脑区域。分别的结果表明,某些覆盖体靶向心肌和去靶向背根神经节的能力增强。Voyager公司正在扩大其AAV头壳库,对其进行优化,以提供不同的治疗载荷,解决广泛的中枢神经系统和其他疾病。

与传统的AAV9 capsids相比,VCAP-102 capsids在非人灵长类动物和小鼠的脑部转导方面分别取得了60倍和50倍的进步,并通过静脉给药的方式进行转导。
$Voyager Therapeutics(VYGR)$