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#药闻简讯# 2023 年 1 月 19 日,$Freeline(FRLN)$ 今天宣布在《自然》杂志《基因》上发表其法布里病候选基因疗法 FLT190 的临床前概念验证数据治疗。法布里病是一种使人衰弱的遗传性疾病,其中酶缺乏会导致细胞中有害的脂肪堆积,从而导致进行性器官损伤并可能导致早逝。#AAV基因治疗#

国内也有在做这个。