药闻▶2022年10月4日，致力于开发肿瘤和罕见疾病治疗药物的临床阶段生物制药公司$Inhibrx(INBX)$ 宣布其INBRX-101(一种优化的重组人AAT-Fc融合蛋白，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）引起的肺气肿患者)，以功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）血清水平作为替代终点，有可能在美国申请加速批准。

Inhibrx还宣布在第一阶段研究中所有AATD患者的支气管肺泡灌洗液（BALF）样本中检测到INBRX-101。

Inhibrx计划在2023年第一季度启动一项潜在的可注册的临床试验，以功能性AAT作为替代终点，目的是根据FDA的加速审批计划提交监管审批。FDA表示支持与Inhibrx合作，共同解决与AATD药物开发相关的监管难题。FDA强调了能够证明INBRX-101有能力将健康人的AAT维持在正常范围内的低谷水平的重要性。根据已完成的INBRX-101一期研究的数据，预测AATD患者每三或四周服用一次INBRX-101可以将患者维持在正常范围的下限以上，并达到接近健康非缺陷（MM基因型）成人的功能性AAT的平均水平。