药闻▶2022年6月23日，领先的基因治疗公司$uniQure(QURE)$ 今天宣布，正在进行的AMT-130治疗亨廷顿氏症的I/II期临床试验的低剂量组中，有10名患者入选，其安全性和生物标志物数据。在这项在美国进行的随机、盲法临床试验中，10名入组患者中的6名接受了AMT-130，4名患者接受了仿制手术。

AMT-130低剂量队列一年来的观察结果：
~ 治疗总体上耐受性良好，在一年的随访中，接受治疗的患者没有出现与AMT-130有关的重大安全问题~。

~ 在接受AMT-130治疗的可评估患者中，12个月时脑脊液（CSF）中的突变HTT（mHTT）平均减少53.8%~。

~ 在接受AMT-130治疗的患者中，12个月时CSF中的神经丝光链（NfL）接近基线。

~ 生物标志物和临床数据，包括低剂量美国队列的24个月随访和高剂量美国队列的12个月随访，预计在2023年上半年~。