药闻▶2022年6月21日，开发基于ARCUS的体外异体CAR T和体内基因编辑疗法的临床阶段基因编辑公司$Precision生物科学(DTIL)$ 今天宣布已经与$诺华制药(NVS)$ 达成了一项全球独家体内基因编辑研发合作和许可协议（"协议"）。作为协议的一部分，Precision公司将开发一种定制的ARCUS核酸酶，用于在体内将治疗性转基因插入基因组的 "安全港 "位置，作为对包括镰状细胞病和β地中海贫血等某些血红蛋白病的潜在一次性变革性治疗方案。

根据协议条款，Precision公司将开发一种ARCUS核酸酶并进行体外表征，然后由诺华公司负责所有后续的研究、开发、制造和商业化活动。诺华公司将获得Precision公司开发的定制ARCUS核酸酶的独家许可，以进一步开发镰状细胞病和β地中海贫血症的潜在体内治疗方案。Precision将获得7500万美元的预付款，并有资格获得总额约为14亿美元的未来里程碑式的额外付款。如果诺华公司成功地将合作中的一种疗法商业化，Precision公司也有资格获得某些研究资金，以及从产品销售中获得从个位数到低两位数的分层版税。