药闻▶2022年6月13日--领先的RNAi疗法公司$阿里拉姆制药(ALNY)$ 今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了AMVUTTRA™（vutrisiran），这是一种#RNAi疗法# ，通过皮下注射每三个月（季度）一次，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变的多发性神经病。

hATTR淀粉样变病是一种罕见的、遗传性的、快速进展的和致命的疾病，具有衰弱的多发性神经病变表现，对其治疗选择很少。FDA的批准是基于HELIOS-A三期研究9个月的积极结果，AMVUTTRA显著改善了多发性神经病的症状和体征，超过50%的患者的疾病表现得到了停止或逆转。