药闻▶2022年4月11日，领先的基因组编辑公司$Editas Medicine(EDIT)$ 今天宣布，向参加BRILLIANCE临床试验的第一位儿科患者注射实验性CRISPR基因编辑药物EDIT-101，该试验旨在测试EDIT-101治疗Leber congenital amaurosis 10（LCA10）（一种与CEP290有关的视网膜退化性疾病）的安全性。这标志着世界上第一次在体内，或者说在体内，用CRISPR基因编辑实验药物对儿科病人进行给药。