根据研究合作的条款,Regeneron和ViGeneron将为一个未披露的IRD目标创造和验证基于vgAAV的候选治疗药物。ViGeneron将获得一笔预付款和研究经费。Regeneron公司可以选择获得独家许可,开发、商业化和生产基于vgAAV的特定目标产品。ViGeneron有资格获得期权行使费、开发和商业里程碑付款,以及净销售额的特许权使用费。
ViGeneron的vgAAV载体平台旨在克服现有的基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法的限制。迄今为止,具有治疗效果的光感受器靶向治疗依赖于视网膜下的载体输送,这存在着视网膜脱离和附带损害的巨大风险,往往不能实现广泛的光感受器转导。vgAAV载体有可能通过玻璃体内注射实现对目标细胞的有效转导,允许横向扩散,并将传统视网膜下注射造成的视网膜脱离风险降至最低。#基因疗法# #AAV基因治疗#
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