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药闻| 2022年1月9日,通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司$Beam Therapeutics(BEAM)$ ,今天概述了其针对造血干细胞(HSCs)和T细胞编辑的体外项目以及利用脂质纳米颗粒(LNPs)进行传递的针对肝细胞编辑的体内项目在2022年的预期里程碑。

更新内容包括:公司已选定其第四个候选开发项目和第一个体内碱基编辑候选项目BEAM-301,该项目旨在纠正R83C突变,以潜在治疗糖原贮积症Ia(GSDIa)患者。