药闻| 2021年12月17日，$bluebird bio(BLUE)$ 今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了elivaldogene autotemcel（eli-cel，Lenti-D®）的生物制剂许可申请（BLA），该公司的基因疗法用于治疗18岁以下的脑肾上腺白质营养不良症（CALD）。

Eli-cel是一种研究性的一次性基因疗法，定制设计用于治疗这种不可逆转的神经退行性疾病的根本原因，并稳定神经功能。该机构将《处方药使用费法案》（PDUFA）的目标日期定为2022年6月17日。