药闻▶2021年11月10日，专注于将当今细胞和基因疗法的医学突破转化为血液肿瘤、实体瘤和罕见遗传疾病的潜在治疗方法的临床阶段的生物制药公司$Mustang Bio(MBIO)$ 今天宣布公司已经与莱顿大学医学中心（"LUMC"）签署了一项独家许可协议，用于治疗RAG1严重联合免疫缺陷（"RAG1-SCID"）的第一类体内外慢病毒基因疗法。

该疗法包括在重新输注患者自身基因修饰的造血干细胞之前进行低剂量调节，目前正在欧洲进行1/2期多中心临床试验评估。正在进行的临床试验最近招收了第一位病人，预计在不久的将来会有更多的临床地点。RAG1-SCID项目已被欧洲药品管理局授予 "孤儿药 "称号。

Mustang公司还与分子干细胞生物学教授和分子免疫学家Frank J. Staal博士建立了持续的伙伴关系，他的实验室开发了这种疗法。Staal博士将继续在他的实验室开发更多的慢病毒基因疗法，根据协议，Mustang生物公司拥有该疗法的权利。

RAG1-SCID疗法扩大了Mustang公司目前正在开发的体外慢病毒基因疗法的产品线。公司的主导项目MB-107和MB-207正被研究用于治疗X连锁严重联合免疫缺陷症（"XSCID"）。一项研究MB-107的关键性多中心试验预计将在2022年第一季度招募第一个病人。XSCID和RAG1-SCID几乎占所有SCID病例1的60%.#基因治疗#