根据协议条款，iECURE计划推进Precision的PBGENE-PCSK9候选药物进入1期临床研究，并获得Precision的靶向PCSK9的ARCUS核酸酶的使用权益，以开发针对遗传疾病的体内基因编辑疗法，最初将针对肝脏疾病。同日，iECURE宣布完成了5000万美元的A轮融资，用于推进iECURE多达13个项目的产品管线。
iECURE专注于为具有显著未满足需求的遗传疾病开发创新体内基因编辑疗法，使用腺相关病毒（AAV）载体，将靶向特定基因的核酸内切酶传递到靶标组织，侧重于在基因组中插入致病基因的健康拷贝，以治疗严重遗传病。其中两个主要项目将治疗鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症和苯丙酮尿症（PKU)，第三个项目就是与Precision的合作，将致力于降低FH患者的胆固醇水平。#AAV基因治疗#
