药闻▶2021年9月7日，领先的 RNAi 治疗公司$阿里拉姆制药(ALNY)$ 今天宣布了 HELIOS-A 3 期研究 vutrisiran 的亚组分析和探索性终点的额外阳性结果。

vutrisiran 是一种正在开发的用于治疗转甲状腺素蛋白介导的研究性 RNAi 治疗剂淀粉样变性。在第 3届欧洲 ATTR 淀粉样变性会议上提供的数据进一步支持和建立在先前报告的 HELIOS-A 研究的主要和次要终点结果的基础上，该研究在遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病患者中观察到了患者健康和功能的重要领域的改善，包括神经病变损害、生活质量 (QoL)、进行日常活动和社会参与的能力、营养状况和心脏压力。