药闻| 2021年7月13日，基于其专有的双环肽 ( Bicycle® ) 技术开创了一种新型差异化疗法的生物技术公司$Bicycle治疗(BCYC)$ ）宣布Ionis Pharmaceuticals 已行使其选择权并签订了一项全球独家许可和合作协议，使用对转铁蛋白受体 (TfR1) 具有高亲和力的双环肽进行寡核苷酸治疗（#RNAi疗法# ）的组织靶向递送 。

根据 2020 年 12 月的评估和期权协议的条款，Ionis 有权选择独家许可。该协议授予 Ionis 评估组织靶向 TfR1 结合双环肽作为向特定器官系统提供寡核苷酸疗法的载体的权利，并有权 在评估期结束时获得独家许可。

Bicycle 共收到 4500 万美元的预付款，其中包括许可费、期权费和 1100 万美元的股权投资。Bicycle 也有资格获得合作开发的每个项目的开发、监管和商业里程碑付款和特许权使用费。

Bicycle Therapeutics 首席执行官 Kevin Lee 博士说：“这项协议源于今年早些时候开始的与 Ionis 的非常成功的合作，在此期间， Bicycles被证明可以选择性地将寡核苷酸有效载荷输送到表达 TfR1 的组织中。 . “这些数据建立在我们自己和我们合作伙伴的工作基础上，这些数据表明， 针对肿瘤抗原的自行车可以快速、选择性地将各种有效载荷输送到实体瘤中。这种以组织为目标的有效载荷递送能力得益于自行车 的独特性质， 它本质上能够结合多种分子货物，而不会影响目标的药理学。我们相信 自行车 有潜力成为开发精准药物的首选靶向技术。”

Bicycle 已经确定了结合剂，它认为它们是第一个以高特异性靶向 TfR1 而不改变 TfR1 自然功能的小分子。这些粘合剂在多个有效载荷上具有广泛的共轭潜力，从而有可能在多个治疗领域治疗疾病，包括骨骼肌和心肌以及中枢神经系统的疾病。Bicycle 目前还与痴呆症发现基金 (DDF) 合作，以推进潜在的 TfR1 自行车 用于治疗痴呆症。

根据许可和合作协议的条款，Ionis 和 Bicycle 将合作开发一系列使用组织靶向 TfR1 Bicycle 技术交付的寡核苷酸治疗产品候选产品 ，而 Bicycle 保留将 TfR1 Bicycles 用于所有非寡核苷酸治疗目的的权利，包括与 DDF 针对痴呆症的现有合作。