药闻| $罗氏控股(RHHBY)$ 和PTC Therapeutics针对2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童和成人的Evrysdi治疗已在PTC的SUNFISH试验中显示出积极的结果。

数据表明，治疗24个月后，Evrysdi患者的运动功能持续或改善。患者和护理人员还报告了他们独立运行和完成日常任务的能力得到了改善。

这项双盲，安慰剂对照试验针对2至25岁的患者，使用运动功能测量32（MFM-32）的总分评估了运动功能-一种用于评估人的精细和总体运动功能的有效量表包括SMA在内的神经系统疾病。

该研究发现MFM-32评分显示在用Evrysdi治疗的第二年内运动功能得到改善或维持。对于安慰剂治疗12个月后开始接受Evrysdi治疗的患者，其运动功能也已稳定。

Evrysdi旨在通过增加和维持SMN蛋白的产生来治疗SMA，SMN蛋白的产生遍布全身，对于维持健康的运动神经元和运动至关重要。