2024年2月22日，由E药经理人 · 微解药联合泛生子共同策划出品创新药物研发系列视频节目《药精准》第十一期直播圆满结束，本次直播围绕“药物创新与药品政策法规”相关热点内容重点展开。
会议报告环节
嘉宾：陈宇雷 百济神州CMC法规注册高级经理
主题：创新药全球研发、注册及审批
报告分为三部分，首先，陈博士介绍了目前全球的CMC法规背景，将中国、美国、欧盟等不同国家的IND申报流程做了对比。以中国IND审批流程作为参照，简介了相关的背景及审批流程。相对地，陈博士概括介绍了美国和欧盟的IND申报流程，包括FDA适用和中国相近的默示许可制度；而对于欧盟，其早些年的临床试验申报流程相对复杂，因为前期需要向每个国家单独进行申报，后续发生任何的变更，也需要单独向每个国家重复递交申报流程。所以，那时候很多公司都不会选择把欧盟当做第一波进行IND申请的国家。但是伴随去年新CTR法规的生效，欧盟临床试验申请的近况有了很大好转。
陈博士同时还介绍到在全球进行多地同步进行注册的挑战及变更风险，表示因为受到全球不同地区法规的影响，各地注册法规对申报和变更分类的要求不尽相同，而每个申报注册阶段都会遇到变更的需求，进而影响注册审批的预期。
陈宇雷博士，2016年毕业于南京大学。2020年之前，供职于南京圣和药业，任制剂部长，项目经历涵盖化药创新、仿制的中美申报。2020年后，就职于百济神州，负责APAC区域的CMC注册申报及上市后药学变更等内容。
嘉宾：杨晓燕 百济神州全球患者安全执行总监
主题：药物安全与警戒相关法规在创新药研发中的理解与实践
杨博士在报告分享中对近几年国家药监局在创新药研发中相关法规的出台背景进行了简要介绍，系统的讲解了CDE关于药物安全与警戒的全生命周期管理技术指南的起草过程和遵循的相关规则，一是CDE的官网通告，二是通过征求意见稿广泛向社会向业界征求意见，三是起草说明。
杨博士还提到患者用药安全和生物标志物的关系，药品全生命周期管理是药物安全的核心，正确使用药物需要考量患者用药时的危险因子和一些未知的风险，需要学习生物标志物相关指南，用生物标志物支持新药研发的患者安全，而作为专注于开发应用生物标志物的泛生子，同样也应用了相关技术指南。杨博士报告分享中还介绍了CDE平台最新颁布的关于药物安全警戒的全生命周期管理的技术指导原则的具体情况，通过搜索不同的“药物安全”、“安全风险”、“免疫药”、“药肝”、“说明书”等关键字进行查询。
最后，杨博士提醒生物标志物的研发需要与新药研发同步，由于中国与欧美的药物安全与警戒全生命周期管理技术指南存在异同，在执行中需要不断学习与理解，对药物安全的评价在不同情况下进行汇总分析。杨博士总结到在实践落实创新药研颁布的新技术指南的同时，还应以患者为中心，为患者的用药获益最大化，风险最小化保驾护航。
杨晓燕博士现任百济神州（北京）生物科技有限公司全球患者安全执行总监。自2018年加入该公司以来，成功建立了药物安全医学评估的中国团队，并带领团体参加了多个抗肿瘤创新药物上市及全生命周期管理。曾在礼来制药美国总部工作21 年，参加过多个抗肿瘤药物的研发，从前期基础研究到后期患者用药安全管理。毕业于西安第四军医大学（现空军医学院），并获得该校免疫病理学硕士与美国哥伦比亚大学医学院分子致癌学博士后。曾在国际学术刊物上发表过含第一作者或共同作者的论文20余篇。
嘉宾：胡笛 泛生子高级注册专员
主题：伴随诊断试剂注册申报路径与思考
胡笛就NMPA关于伴随诊断试剂相应指导原则的出台的情况进行简要描述，提出了对于有明确靶点的药物需遵循靶点检测后方可使用的新型抗肿瘤药物临床应用指导原则，生物标志物在新型抗肿瘤药物临床研发中也同样应用了这项技术指导原则。
接着，胡笛还对CDx在中国的开发及注册路径的实施流程，伴随诊断同步开发模型、同步开发模型下CDx临床试验的设计、桥接试验模型的关键注意点、一致性比对模型的适用条件等内容进行了详细的阐述，并以泛生子研发的“人类8基因突变联合检测试剂盒”和“抗肿瘤药物伴随诊断试剂（PCR荧光探针法）”为案例进行了分享，详细阐述了伴随诊断在临床性能中需要的验证条件、项目概况及临床试验路径。
最后，胡笛就最近“美国onsite 模式在中国是否可以复刻”、“欧盟MDR&IVDR过度时间修改法案对CDx准入的影响”两个热点问题进行探讨，提出了自己对未来新的IVD注册模式的的思考和建议。
胡笛目前就职于北京泛生子基因科技有限公司注册部，主要负责抗肿瘤药物伴随诊断试剂，癌症早筛产品及配套软件的注册申报工作。进入体外诊断试剂行业8年，从事过宫颈癌筛查产品的研发、转化及注册申报，微流控平台应用与市场拓展等工作。
圆桌对话
讨论环节由杨晓燕博士主持，陈宇雷博士，胡笛参与，三位专家围绕“药物审评改革和药品创新发展”的话题展开讨论。
针对“在药物审评改革和药品创新发展的生态里，如何与药监局互动”的问题，杨博表示药监局在政策法规发布前会有征求意见稿的出台，药企应该积极解读参与回应意见稿，帮助CDE完善法规指南。从伴随诊断试剂的角度来说，胡笛指出CDx相关指南的出台不仅需要监管部门和IVD企业的参与，药企在其中也起到了至关重要的作用。
从监管角度来说，陈博表示在征求意见稿建立的法规环境情况下，同时也是企业向药监局反馈的好机会，药监局发布相关指南构建监管环境的同时，其实也是将自身的监管程序与行业发展进一步互相适应。从企业角度来说，在药监法规征求意见时，不充分发挥企业的自身职能和角色，将会进一步使企业困于不太完善监管环境以及法规条件，企业无法得到需求满足，也不利于行业的发展，所以这是一个相互交互、循环往复的过程。
针对“研发、临床、审批、使用以及到上市的全链条过程，药企和诊断公司如何去探索药品全周期的监测和管理”的问题，陈博表示很多药品都处在临床或即将上市的阶段，也有部分企业已经到达了上市后开始商业化的过程。在现阶段，e-CTD制度没有实施之前，政府会在产品获批上市前与企业核准质量标准与生产工艺信息表两个文件，这两份文件在获得批准之后，可作为药企在进行药品上市后生命周期维护的基准。
从诊断公司角度出发，胡笛表示伴随诊断试剂是帮助药物研究人员了解药物对不同人群的疗效差异，便于更好的开发和研究的桥梁。在药物使用伴随诊断试剂的过程中，用于更规范的用药指导，判断药物的有效性，从而更好的进行药物治疗。