体外基因编辑药物。Editas Medicine的EDIT-301获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗β-地中海贫血。FDA此前授予EDIT-301罕见儿科疾病资格。EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，使用CRISPR/Cas12a基因编辑，对细胞编码胎儿血红蛋白的基因启动子进行编辑。经过基因编辑...