本文原作者：新药前沿
新药开发，其实对于企业决策者来说，是一项投资。
药物开发决策树，描述了每个节点的收益净现值（NPV）
在图中，黄色正方形是感兴趣的决策根节点。在这一点上，收益最大化的赞助商正在决定是否继续开发该药物。
绿色圆圈（事件/机会节点）表示每个阶段成功或失败的可能性，与每种可能性相关的概率出现在每个分支的左侧。
红色三角形是末端节点。每个最终节点的右侧是该结果对赞助商的净现值。例如，如果该药物完成所有阶段并成功进入市场，则在这种情况下，成本和收入流的净现值将为9.73亿美元。相比之下，如果赞助商推动研发，但药物在某个时候失败了，申办者将承担临床试验的费用而没有任何收益。因此，其他结点代表负NPV。
因此，新药开发过程中，成功与失败相伴，如果做好决定准备进入创新药研发领域，就继续了解下面的内容吧！
肿瘤并非开发成本最高的领域
不同的药物，开发成本是不一样的，就治疗领域来看：
按临床试验阶段列出了模型中每个治疗领域的总费用（假设每个阶段进行一次试验，但不包括失败）。从表中可以看出，在1期临床试验研究中，免疫调节每项研究的费用（660万美元）最高，眼科研究费用（530万美元）和呼吸系统研究费用（520万美元）分别排名第二和第三。在2期临床试验研究中，血液学试验费用（1,960万美元）排名第一，其次是疼痛和麻醉（1,700万美元）和免疫调节（1,600万美元）。3期临床试验研究中费用最高的是疼痛和麻醉（5,290万美元），眼科（3,070万美元）和心血管（2,520万美元）领域的研究分别排名第二和第三。在4期临床试验研究中，呼吸系统试验费用（7,290万美元）排名第一，其次是肿瘤学（3,890万美元）以及疼痛和麻醉（3,210万美元）研究。
总体而言，各个阶段临床研究负担最大的治疗领域是呼吸系统（1.153亿美元），其次是疼痛和麻醉（1.054亿美元）和肿瘤科（7,860万美元）。另一方面，在中枢神经系统，皮肤病学和泌尿生殖系统的成本往往最低。
因此，对于一个成功项目而言，单个新药开发的成本可能并不是很高。如果考虑到成本需要分摊到失败项目中，而且多数药物开发具有不止一个适应症，而且可能需要产品生命周期的开发，那样的话，成本肯定会远远高于上述数字的。
不同阶段开发成本不同
成本构成
下表提供了在美国开展临床试验的各项成本构成分解（百万美元）。
05不同治疗领域各期成功率
2010-2017年，各治疗领域研发成功率又是多少呢？
呼吸疾病、内分泌/代谢疾病和肿瘤领域成功率较高；
心血管和神经系统疾病是成功率最低的领域。
失败项目成本分摊后
如果考虑到失败项目，对成本进行分摊（百万美元）：
单个新药研发投入为8.73亿美金、资本化后的研发费用17.78亿美元；
临床前：化合物结构优化阶段花费巨大，约为1.46亿美金；
临床：Ⅲ期临床开发花费巨大，平均每个药物花费1.5亿美金；
药物开发周期从临床前靶点筛选到最终上市，平均13.5年，临床前开发所需时间为5.5年，临床平均开发时间为8年。
案例：美国肿瘤药物研发投入情况
对于没有成功开发新药经验者：
美国证券交易委员会对2007年3月-2015年10月，获得FDA批准10种药物（开发者此前无药物获得FDA批准上市）统计(该研究于2016年12月10日至2017年3月2日进行）。
案例：国产替尼类药物研发成本
因此，新药开发的成本与选择项目的领域、适应症、候选物筛选难易程度、开发者经验等多种因素有关。另外，新药开发属于企业研发战略的一部分，如果仅仅拿一个项目来分析，别人的案例对自己的参考意义毕竟有限。
不管怎么样，从仿制药到创新药单个项目开发，如果不迈出这一步，也就很难建立自己的创新药研发管线。
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读后感：
做一级的时候会碰到很多新药开发的项目，我们内部的决策流程看起来简单，实际会经过大量的分析。新药开发选择的领域、适应症是一级项目的第一印象，但是从我们内部来说，我们对于开发者的经验、项目的成熟度、和我司产品的协同性更加看重。因此，我们除了建立了自己的专家库以外，也会和CRO企业加深合作。由此，医药政策的变革之下，CRO的发展空间必然是大有可为的。