北海康成制药有限公司将于5月16日至19日在第25届ASGCT年会上，展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心开展罕见病基因治疗研究合作的数据。

研究人员将展示一项动物研究的结果，该研究旨在探索一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的全新第二代基因治疗载体。这是北海康成与UMass Chan医学院合作进行罕见病基因治疗研究的首个数据，该合作专注于开发临床需求未被满足的神经肌肉疾病的基因治疗药物。

报告细节

题目：内源性人SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的基因治疗小鼠脊髓性肌萎缩症的有效性和安全性研究

海报号码：M-144

类别：神经系统疾病：AAV 载体-临床前和概念验证研究

日期和时间： 5月16日（周一），下午5:30~6:30（美国东部时间）

作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie

摘要可在 ASGCT 网站上获得： 网页链接。