赛诺菲/健赞 :一项在未经治疗的婴儿型庞贝病(IOPD)儿童受试者中评价avalglucosidase alfa的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、多国、多中心、静脉输注研究。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心开展临床。
sanofigenzymemedicalaffairs.com。二代酶替代疗法。庞贝病(Pompe disease)是由于遗传缺陷或溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)功能紊乱引起的,导致肌肉(包括近端肌肉和膈肌)糖原积聚,最终导致进行性和不可逆的肌肉损伤。
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赛诺菲/健赞 :一项在未经治疗的婴儿型庞贝病(IOPD)儿童受试者中评价avalglucosidase alfa的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、多国、多中心、静脉输注研究。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心开展临床。
sanofigenzymemedicalaffairs.com。二代酶替代疗法。庞贝病(Pompe disease)是由于遗传缺陷或溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)功能紊乱引起的,导致肌肉(包括近端肌肉和膈肌)糖原积聚,最终导致进行性和不可逆的肌肉损伤。