人民日报健康客户端作者：徐婷婷 孔天骄 谭琪欣 陈琳辉2022-05-30 10:21:00
来源：人民日报健康客户端
5月10日，《“十四五”生物经济发展规划》正式出台，人民日报健康客户端记者关注到，在生物医药领域，推进重大疾病和罕见病的原创药物研发、进一步健全优先审批政策、完善疫情应对机制等长期备受患者和业界关注的三个焦点问题，在规划中均有了应答。
受访者供图。
响应患者共同的期待：加强国内创新药物的研发
在人民日报健康客户端“看病用药投诉留言板”后台，自2021年1月1日至2022年5月26日，有超4000条网友留言都有一个共同的期待：呼吁加强国内创新药物的研发，疾病类别覆盖肿瘤、尿毒症、罕见病等等。
“我们唯一的渴望，就是能够加快特效药物上市，得到有效的治疗。” 5月15日，遗传性视网膜眼病患者张柯（化名）再次通过人民日报健康客户端发出呼声。张柯告诉记者，遗传性视网膜眼病是一种渐进性发展且致盲率极高的遗传性眼病，如若患病，无论老幼，在不同年龄段均有失明的可能，以致基本丧失劳动能力，许多家庭均有几个甚至十几个患病者，但至今无药可以医治。
与张柯同处于治疗困境的患者不在少数。“虽然已出现一款进口治疗疾病的药物，然而我们仍期望国内的生产企业能够生产出自己的原研药。”湖北省襄阳市的邢冰的女儿月月（化名），在出生六个月的时候，邢冰发现自己的孩子发育上晚于其他小孩儿，去当地市级医院检查确诊为脊髓性肌萎缩症。今年月月已经10岁了。“孩子患这病就像是一个无底洞，若是药物早早研发出现，我们也不至于花费光家里的所有费用。”
“我患有尿毒症5年了，尿毒症目前除了透析或肾移植没有别的更好的办法，如果能够研发出能治愈的药物或仪器设备，该有多好。”上海的患者张力（化名）告诉人民日报健康客户端记者。
《“十四五”生物经济发展规划》中，明确了生物经济四大重点发展领域，其中包括发展面向人民生命健康的生物医药。要提高临床治疗水平，鼓励推进慢性病、肿瘤、神经退行性疾病等重大疾病和罕见病的原创药物研发。发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术。
“2019年，全球制药企业综合排名，排名前40的制药企业中没有一家中国企业，我国的制药企业规模仅列世界42位，国际竞争优势明显不足。要着力打造一批千亿元的医药企业，使药企的创新能力提高”。北京大学中国战略研究中心执行主任王宏广告诉人民日报健康客户端记者。
近年来，中国生物医药产业也迎来快速发展的时期。根据国家统计局数据，2020年，我国生物医药行业市场规模同比增加8.51%，为3.57万亿元。预计2022年中国生物医药行业整体市场规模将突破4万亿元。
长期关注我国生物医药发展的国家发展和改革委员会宏观经济研究院研究员姜江告诉人民日报健康客户端记者，回顾过去15年我国生物医药发展创新历程，也涌现出很多创新力很强药企，与此同时，目前从技术创新角度来看，企业的创新力、竞争力、研发力仍然比较薄弱。以医药产业为例，全行业研发投入占销售收入的比重不足1%，与发达国家10%以上的研发强度相距甚远。
全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁告诉人民日报健康客户端记者，有的药是尚未引进国内，有的是国内、国际都没有药。而新药研发不仅仅是开一个会，设立几个专项或基金，不是一蹴而就的，关键是要加强基础研究，加强产学研的结合，有更好的鼓励探索、创新的制度，允许失败，以及长久持续性的机制。
药品审评“加速度”，鼓励新药境内外同步研发申报
《“十四五”生物经济发展规划》指出，继续健全药品和医疗器械优先审批政策，鼓励新药境内外同步研发申报。全面实施药品上市许可持有人制度，优化许可持有人变革程序和要求。优化疫苗、新药、创新医疗器械审评流程，完善审评决策机制，探索真实世界数据在审评审批中的应用。
受访者供图。
这也就意味着，审评审批改革将进一步加速。将显著缩短中国和全球新药审批时间之间的差距。“规划的出台和落地不仅对于患者而言是一大利好，对于以研发创新为驱动的药企来说也是一个前所未有的机遇！” 安斯泰来中国副总经理、开发本部负责人王娜告诉记者，得益于中国逐步与国际接轨的政策环境和监管环境，不少跨国药企也正在将目光转向中国这片新兴的“研发热土”。
2015年8月，《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》发布，揭开了我国药审改革的大幕。至今六年多时间里，我国获批I类新药数量从此前不到10个到现在超70个。“国家政策方面的扶植，将持续加快生物医药新药审评方面，大大缩短新药上市周期，加快科研成果转化效率。” 齐鲁制药副总经理薛久刚告诉记者。
受访者供图。
“以生物制品中的细胞药物为例，其产业化是近10年才在全球发展起来的，在中国的产业化是近几年的事情，干细胞药物在我国尚无产品上市。作为全新的生物医药细分领域的发展，特别需要国家具有前瞻性并且稳定系统的政策引导和支持。”北京大兴国际机场临空经济区（大兴）生命健康产业专家委员会办公室主任黎春盈告诉人民日报健康客户端记者。
“下一步可从法规上进一步优化管理体系，完善管理法规与标准，从科技上予以支持经费、人才支持，从医保上规范临床使用等；其次，现在一个药有几十家甚至上百家药企生产，反过来一个企业又生产好几十种、上百种药，将来要合并同类，做专、做大、做强，提高规模效益，使药企发展更加规范。”王宏广表示。
“现在谈生物经济构成要素包括生物医药，一定涉及到生物技术产品和服务的研发生产者，也涉及到消费者，除了供应、需求方外，还有政府有关部门等全部要素参与在内形成的一个经济制度体系” ，姜江告诉人民日报健康客户端记者，从经济角度来看，生物医药让药企、患者等多方利益都能兼顾，药物从生产到销售到患者手中，都将有一系列完整的制度为各方带来益处。
姜江举例说，通过国家医保财政兜底一些基本药，其他领域引入商业保险，既能保证生产者、研发者的经济利益，也能够让消费者负担得起，还能持续激励研发者不断投入创新，让药企持续生产，形成良性的经济制度运行模式。
国家发展和改革委员会宏观经济研究院生物产业发展战略专家韩祺建议，要继续畅通政策梗阻，在创新研发、市场准入、政府采购、财政税收等方面制定相衔接的政策。支持相关单位与国际机构共同制定相关产品标准、行业标准和监管标准。
致力于形成重大疫情联防联控机制，跟病毒斗争将是一个长期的过程
“几乎世界上每2-3年总有一个人类不认识的新的病毒出现，人类研究一个新的疫苗和药物，药物需要10年的时间，疫苗至少需要1年的时间，但是病毒的变异只需要半天的时间。因此人类跟病毒的斗争将是一个长期的过程”。 王宏广说。
在韩祺看来，突如其来的新冠肺炎疫情，给我们上了一场难忘的教育课，社会各界对生命科学的重视、对获取生物资源的紧迫性、对生物技术产品和服务的需求，以及对提高国家生物安全治理能力的紧迫性都达到了空前的高度。
对此，《“十四五”生物经济发展规划》指出，要形成平战结合的应对重大新发突发传染病、动植物疫情等生物安全事件联防联控机制。
“这次疫情，让全世界都感受到了面对病毒的手足无措，技术与装备十分有限。预报难、控制难、预防难、检测难、治疗难、康复难。而这份规划的落地，会改变这一局面，应对重大新发突发传染病、动植物疫情等生物安全事件联防联控机制正在逐步形成，相应的疫苗以及药物开发也正在紧锣密鼓推进中。”王宏广告诉记者。
记者查询世界卫生组织最新数据发现，目前全球共计44款新疫苗进入临床Ⅱ期、Ⅲ期试验阶段，2款在接受监管机构上市评估中。为做到有备无患，我国已部署疫苗研发单位开展奥密克戎变异株疫苗研发。中国生物奥密克戎变异株新冠病毒灭活疫苗也已进入临床试验阶段，临床前研究显示，该疫苗对奥密克戎变异株有很好的中和活性，动物实验显示对奥密克戎变异株感染有一定保护作用，疫苗的保护力还需在临床研究中进一步观察。
国务院联防联控机制科研攻关组疫苗研发专班专家组成员邵一鸣教授曾在参加人民日报健康客户端两会健康策直播访谈时说：“第一梯队的新冠疫苗是要解决有没有和够不够的问题，第二梯队要解决好不好的问题。世界卫生组织最初确定的新冠疫苗主要目标是防发病，尤其是住院、重症和死亡，随着疫情发展，病毒不断变异，社会对疫苗提出了更高要求，研究也面临更多挑战。针对变异株对疫苗的免疫逃逸情况，需要适时强化疫苗的免疫策略，包括加快推进加强针和研发针对变异株的新一代疫苗，守住我国第一梯队疫苗的领先优势，并加速推进第二梯队疫苗，通过将疫苗免疫屏障筑建得更高更牢固，减轻公共卫生防控措施的压力。”
韩祺建议，保障规划的落地实施，需加快构建生物安全风险防控和治理体系。加强生物安全政策制定、风险评估、应急响应、信息共享、能力建设等方面的双多边合作交流。
在王宏广看来，首部生物经济五年规划出台，意味着生物医药进入深度繁荣期！生物经济时代要解决什么样的问题？简而言之就是人对健康的关心，是从25岁就开始防皮肤衰老；80岁仍然思维敏捷，步履矫健；寿命到90岁成常态。而这么多人需要健康，需要生物技术来保障。
