$诺华制药(NVS)$ 这是什么病？？？
用于治疗12岁及以上患有磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）的成人/青少年患者。PDUFA的预计日期定为2023年3月29日。
APDS是由PIK3CD或PIK3R1突变引起的罕见的原发性免疫缺陷，每百万人中大约有1至2人患上该疾病。PIK3CD和PIK3R1是两个负责调节白细胞成熟的基因，其中的任何一个发生突变将导致PI3Kδ（磷脂酰肌醇3-激酶δ）通路的过度活化，继而引发APDS。