Alnylam失败之后：新的挑战者即将到来，这次是阿斯利康和Ionis……又两家药企挤入这个全球患者至多不超过五万名的罕见病赛道，小分子、siRNA、ASO药物乃至基因疗法在这个微小且不受关注的领域涌现。 对于转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性病变（ATTR疾病）患者而言，有机会“多药可医”确实是不...