lgA肾病靶向治疗新进展专家研讨会在南京召开
原创 肾医线 肾医线 2023-07-07 16:29 发表于北京
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编者按：
近日，在南京肾脏科学大会之际，云顶新耀医药科技有限公司就lgA肾病对因靶向治疗新进展举行专家研讨会。东南大学附属中大医院刘必成教授、电子科技大学附属四川省人民医院李贵森教授担任会议主席，北京大学第一医院张宏教授和南京医科大学附属第一医院江苏省人民医院毛慧娟教授分别解析了lgA肾病病因、预后影响因素、管理目标及全球首个且唯一IgA肾病对因治疗药物布地奈德迟释胶囊（耐赋康®）的循证证据等。本刊撷取部分精彩内容，以飨读者。拨开迷雾，有的放矢：lgA肾病患者管理目标的探索
IgA肾病发病机制复杂，“四重打击” 是目前最被广泛接受的机制。IgA肾病临床表现多样化，且起病年龄较轻，部分患者疾病进展迅速，对患者及社会均带来了沉重的经济负担。指南和既往研究揭示：蛋白尿、估算肾小球滤过率（eGFR）、血尿、病理类型和高血压均是IgA肾病预后的生物标志物。因此，针对预后影响因素制定IgA肾病患者的管理目标是必要的：即（1）蛋白尿管理目标为0.3-0.5 g/d；（2）eGFR下降斜率<1 ml/min/1.73 ㎡/年；（3）血尿缓解及血压控制在正常范围。布地奈德迟释胶囊作为创新药，临床研究结果证实其可降低蛋白尿、稳定肾功能、改善血尿，助力IgA肾病患者达标、耐受性良好，为临床医生及患者提供更有价值的解决方案！
追本溯源，靶向回肠：IgA肾病黏膜免疫与对因治疗药物新进展
lgA肾病患者较健康人群明显存在lgA分子异常，其中糖基化异常最为关键；IgA肾病患者的肠道黏膜反应性增高，半乳糖缺陷IgA1（Gd-IgA1）与肠黏膜屏障损伤呈正相关，形成“四重打击”学说。布地奈德迟释胶囊具有双重创新制剂工艺，助力精准靶向、延迟释放，抑制肠道黏膜免疫异常部位。（1）迟释机制：胶囊外层肠溶包衣需在特定水平的pH值环境下溶解，使得胶囊完整抵达回肠末端的派尔集合淋巴结富集部位，在回肠末端释放出含布地奈德的缓释微丸；（2）缓释机制：三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域；（3）与泼尼松龙和甲泼尼龙相比，布地奈德受体亲和力高，局部抗炎作用高，首过代谢高，全身吸收较少。
三期研究显示，布地奈德迟释胶囊延缓eGFR下降速度约50%；持续降低蛋白尿，即使在停药后15个月仍能观察到持久效果；镜下血尿风险较安慰剂组显著降低60%；总体耐受性良好，无严重不良反应。基于可靠的循证医学证据，全球首个IgA肾病对因治疗药物布地奈德迟释胶囊已在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）获得附条件批准，在中国也已申报上市，被纳入优先审评名单，预计于今年下半年在国内获批，并已经在海南博鳌特许准入。
结语
IgA肾病治疗过程中出现免疫制剂相关的感染并发症等问题难以解决。近年来尽管IgA肾病有很多治疗手段，但不能完全控制病情进展。布地奈德迟释胶囊从上游阻断、纠正黏膜免疫失调来发挥作用，从而延缓疾病进展。与传统药物相比，布地奈德迟释胶囊安全性和疗效更好，实现更精准靶向治疗。期待布地奈德迟释胶囊早日在中国上市，造福更多患者。