$Moderna(MRNA)$ 美国食品药品监督管理局已经批准了$福泰制药(VRTX)$ Pharma对VX-522的研究性新药申请(IND)，VX-522是一种mRNA疗法，旨在治疗Cystic Fibrosis的潜在原因，适用于无法从囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）调节剂中受益的人。

VX-522是Vertex和Moderna独家研究合作的结果。VX-522通过吸入被脂质纳米颗粒封装的CFTR mRNA输送到肺部，为肺部提供功能性囊性纤维化治疗。

关于VX-522

这种研究性信使核糖核酸（mRNA）疗法旨在解决囊性纤维化（CF）的根本原因。Vertex正在评估它用于治疗无法从囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）调节剂治疗中受益的CF患者的肺部疾病，因为他们不产生任何对CFTR调节剂治疗有反应的CFTR蛋白。在全球范围内，这代表了大约5，000人患有这种非常罕见的疾病。该疗法旨在通过吸入将封装在脂质纳米颗粒中的全长CFTR mRNA直接输送到肺部。一旦递送到靶气道细胞，mRNA就能够产生功能性CFTR蛋白。CFTR数量和功能的改善可以为CF患者带来变革性的好处。

关于VX-522临床试验

Vertex计划在未来几周内启动一项单剂量递增研究，评估VX-522在18岁及以上患有囊性纤维化和CFTR基因型对CFTR调节剂治疗无反应的人群中的安全性和耐受性。