一文看懂主流新药研发管线中新药与疗法的作用机理

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以通俗易懂的方式解释主流新药研发管线中涉及的新药与疗法的作用机理:
1. **CART疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy)**:
- **原理比喻**:想象T细胞是身体里的“抗癌警察”,但有些时候它们无法有效识别并抓捕“坏人”(癌细胞)。CART疗法就像给T细胞戴上一副高科技的“眼镜”,使它们能精准识别癌细胞,并赋予更强的战斗力。
- **具体解释**:科学家通过基因工程技术,将一个特制的“嵌合抗原受体”(CAR)植入T细胞中。这个CAR能够识别癌细胞表面特有的蛋白质(抗原)。改造后的T细胞(CART细胞)一旦回到患者体内,就能精准定位并紧紧抓住癌细胞,随后激活自身,高效杀死癌细胞。
2. **双免双抗(Dual Targeting Bispecific Antibodies, BsAbs)**:
- **原理比喻**:双免双抗好比一把双头锁,既能打开癌细胞的“大门”(一个靶点),又能唤醒免疫系统的“卫士”(另一个靶点),让它们联手攻击癌细胞。
- **具体解释**:双免双抗是一种特殊设计的抗体,两端各有一个不同的“臂”,可以分别与癌细胞表面的不同抗原以及免疫细胞(如T细胞)表面的受体结合。这样一来,双免双抗就像一座桥梁,将免疫细胞直接带到癌细胞旁边,并刺激免疫细胞激活,增强它们对癌细胞的攻击力。
3. **小分子药物**:
- **原理比喻**:小分子药物如同微型“工具”,能悄悄潜入细胞内部,精确调整那些引发疾病的关键“开关”(如酶、受体),使之恢复正常工作。
- **具体解释**:小分子药物是相对分子量较小的化合物,能轻易穿越细胞膜进入细胞内部。它们可以与疾病相关蛋白(如酶、受体、离子通道等)的特定部位结合,干扰其功能。比如,有的小分子药物能阻断促进肿瘤生长的信号通路,抑制癌细胞增殖;有的则能激活或抑制特定酶,调节血糖水平,用于糖尿病治疗。
4. **ADC(Antibody-Drug Conjugates)**:
- **原理比喻**:ADC就像一枚“智能导弹”,抗体部分是“导航系统”,负责找到并锁定癌细胞;药物部分是“炸药”,能摧毁癌细胞;连接子则是“保险装置”,确保药物在抵达目标后再引爆。
- **具体解释**:ADC由三部分构成:抗体、药物(通常是强效细胞毒药物)和连接子。抗体部分能特异性识别并结合到癌细胞表面的特定抗原。连接子将抗体与药物牢固连接在一起,但在到达癌细胞内部后能适时断裂,释放药物。药物在癌细胞内部发挥作用,杀死癌细胞。这样,ADC实现了将高毒药物精准递送到癌细胞内部,同时降低了对正常细胞的伤害。