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美国东部时间3月24日，福泰制药（Vertex）宣布旗下治疗囊性纤维化联合给药方案Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）在澳大利亚获批上市。
联合给药方案Trikafta包含两种片剂，elexacaftor（100mg）/tezacaftor（50 mg）/ivacaftor（75mg)复方和ivacaftor（150mg）片，复方片早上服用，ivacaftor片晚上服用，间隔12小时。
囊性纤维化是单基因遗传的罕见病，囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变引起蛋白功能异常，导致粘液在肺部和其他器官中积累，引发感染，损伤和呼吸衰竭。全球约有70000名囊性纤维化患者，白种人的发病率远高于黄种人及黑人，其中近30000病例发生在美国。
Trikafta首次上市时间为2019年10月，FDA批准该药用于12岁及以上的囊性纤维化患者，这些患者CFTR基因(囊性纤维化跨膜电导调节器基因)中至少有一个F508del突变。这部分患者在囊性纤维化人群中约占90%。
本次澳大利亚获批人群与美国一致，澳大利亚3500例CF患者，以人均费用30万美元/年计算，预计可为Trikafta年销量新增5-10亿美元。
Trikafta上市第二年，即2020年销售额达38亿美元，今年1月在欧洲上市，欧洲和美国均为CF主要市场，加上澳洲市场，Trikafta在2021年销量有望翻倍达到70亿美元，而目前距其专利期2037年还有16年时间，随着其他市场的进一步开发，Trikafta未来年销量超百亿美元或许并非难事。
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