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3月18日，新英格兰医学杂志（NEJM）刊发靶向性C3补体蛋白抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)III期临床试验（PEGASUS，NCT03500549）结果。
接受pegcetacoplan治疗16周，血红蛋白水平变化显著优于Eculizumab单药治疗。
PNH一种罕见的获得性疾病，以慢性补体介导的溶血为特征。C5抑制剂可控制未治疗PNH的血管内溶血，但不能解决血管外溶血。
Pegcetacoplan由Apellis Pharmaceuticals和Swedish Orphan Biovitrum 共同开发，是一种靶向近端补体蛋白C3的聚乙二醇化肽，可特异性地结合C3和C3b，抑制血管内和血管外溶血。此外，聚乙二醇的加入可延长pegcetacoplan的半衰期。
目前，Apellis正在开展相关临床试验以评估Pegcetacoplan在血液、眼科、肾脏病和神经性学等多个领域的治疗潜力，FDA和EMA正在审核Pegcetacoplan治疗PNH的上市申请，并授予了优先审评资格，FDA的审批截至日为2021年5月14日。
另外，FDA还已授予Pegcetacoplan治疗地理萎缩(GA)患者的快速通道资格；此前，Pegcetacoplan已被FDA和EMA授予治疗C3G(C3肾小球病)孤儿药称号。
C5单抗Eculizumab是Alexion的核心产品，第一个适应症PNH于2007年3月和6月分别在美国和欧洲获批，目前已获批四项适应症：PNH、非典型性溶血尿毒综合征(AHUS)、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)，2020年销量达到40亿美金。2020年12月，阿斯利康公司宣布以390亿美元收购Alexion。
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