文章来源：“凯莱英药闻”微信公众号
2021年2月24日，艾伯维宣布，FDA已批准HUMIRA®（阿达木单抗）用于治疗5岁以上儿童患者的中度至重度溃疡性结肠炎（UC）。临床试验中，HUMIRA在第8周实现临床缓解，对于在第8周产生应答的患者，第52周仍能维持缓解状态。
该批准基于关键性3期临床试验ENVISION I的结果，研究表明HUMIRA达到共同主要终点，即第8周根据Partial Mayo Score（PMS）的临床缓解，以及第8周有应答的患者，一年（52周）根据Full Mayo Score（FMS）的临床缓解。临床缓解定义为PMS或FMS≤2，且无单个子评分>1。
溃疡性结肠炎以大肠炎症为特征，症状从轻度到重度肠急症和肠失禁以及体重减轻和疲劳。溃疡性结肠炎是终身性疾病，许多患者无法充分控制病情，因此需要更多的治疗选择。与成人相比，中度至重度儿童溃疡性结肠炎仍然存在大量未满足需求，因为儿童患者往往患有更广泛的疾病，导致儿童发病率更高。
ENVISION I是一项随机、双盲、多中心研究，旨在评估HUMIRA在中度至重度溃疡性结肠炎儿童患者（4-17岁）中的有效性、安全性和药代动力学，这些患者FMS为6-12，内镜评分为2-3。
至第8周，两个剂量组的患者在第0周接受2.4 mg/kg（最大160 mg）、第2周接受1.2 mg/kg（最大80 mg）、第4周和第6周接受0.6 mg/kg（最大40 mg）。较高剂量组在第1周还接受了2.4 mg/kg的额外剂量（最大160 mg）。第8周至第52周，患者按照双盲法每隔一周或每周一次接受安慰剂或HUMIRA 0.6 mg/kg（最大40 mg）。
研究结果表明，在8周诱导期结束时，接受较高剂量的患者中有60％[28/47]实现PMS临床缓解，而较低剂量组中有43％[13/30]。第52周，在第8周PMS应答患者中，接受较高剂量的患者中有45％[14/31]实现FMS缓解，接受较低剂量的患者中有29％[9/31]，接受安慰剂的患者为33％[4/12]。由于样本量较小，安慰剂数据的可解读性有限。
HUMIRA的获批剂量将根据儿童体重确定。对于年龄达到18岁且根据先前给药方案控制良好的患者，建议继续接受推荐的儿童剂量。
在ENVISION I研究中，未观察到HUMIRA新的安全性信号。整个接受治疗的过程中，22.6％的患者出现了严重不良事件。治疗期最常见（≥5％）不良事件是头痛和溃疡性结肠炎恶化。研究中未观察到死亡、恶性肿瘤、活动性结核病或脱髓鞘疾病。
版权说明：本文来自凯莱英，感谢关注、转发。欢迎媒体/机构转载，转载请注明来自“凯莱英药闻”。