Zacks分析師博客亮點:CRISPR治療,Vertex製藥和Intellia治療

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伊利諾伊州芝加哥-2021年1月20日-Zacks.com宣布了分析師博客中的精選股票清單。Zacks股票研究分析師每天都會討論影響股票和金融市場的最新新聞和事件。最近在博客中精選的股票包括:CRISPR Therapeutics AG CRSP $CRISPR Therapeutics(CRSP)$  ,Vertex Pharmaceuticals Incorporated VRTX $福泰制药(VRTX)$  和Intellia Therapeutics,Inc. NTLA $Intellia(NTLA)$  。

以下是星期二分析師博客的重點內容:

為什麼CRISPR(CRSP)在過去三個月中增長了80%以上?

在過去三個月中,CRISPR
Therapeutics
股價 上漲了87.3%,而整個 行業的 增幅為15.4%。

隨著領先候選管道CTX001的開發,該公司取得了長足的進步。該候選藥物是一種研究性的體外CRISPR基因編輯療法,目前正在與Vertex
Pharmaceuticals
合作開髮用於治療鐮狀細胞疾病(“ SCD”)和輸血依賴性β地中海貧血(“ TDT”)  。

2020年12月,兩家公司 宣布了 有關CTX001的有希望的其他數據,這些數據證明了在治療SCD和TDT患者方面具有一致且持續的反應。CTX001的治療表明,直到最後一次隨訪,所有七名TDT患者都保持輸血獨立性,而在最後一次隨訪中,所有三名SCD患者都沒有血管閉塞性危機。

兩種疾病都有重大的未滿足的醫療需求,如果成功開發並商業化,該候選人可以極大地推動CRISPR Therapeutics的前景。

值得注意的是,CTX001已被FDA授予TDT和SCD的再生醫學先進療法,快速通道和孤兒藥稱號。歐盟委員會已為這兩種適應症授予了基因治療候選藥物“孤兒藥”稱號。

利用CRISPR技術修復導致疾病的有缺陷遺傳材料的基因組編輯可能是數十年來最有前途和令人興奮的醫療保健創新之一。該技術具有改變疾病治療方法的潛力,尤其是那些由基因突變引起的疾病。

儘管市場潛力巨大,但競爭依然激烈。其他公司如 Intellia Therapeutics也參與使用CRISPR / Cas9基因編輯技術開發候選物以解決不同的適應症。

CRISPR Therapeutics還開發了三個基因編輯的同種異體細胞治療程序,即嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)候選物,CTX110,CTX120和CTX130,用於治療血液學和實體瘤癌症。預計在過去一年中將有上述候選人的一些數據讀出,而積極的結果可能會在未來幾天推動股票進一步上漲。

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@黄野仁 @BinBin_t @阿肆zqp @HHTTEE @Yinche

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2021-03-02 15:12

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