回复@张小丰: 2024年5月8日,欧盟委员会（EC）已批准扩大$Apellis(APLS)$ 的Aspaveli（pegcetacoplan）适应症，用于治疗患有溶血性贫血的成年阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者。Aspaveli已经在欧洲获准用于治疗在接受C5抑制剂治疗至少三个月后出现贫血的PNH成人。Aspaveli现在是欧洲第一种获准用于PNH一线治疗的C3抑制剂，由于其独特的作用模式，通过改善血红蛋白和其他临床标志物来提供有效的疗效。
2024.5.7公司公布2024Q1业绩，第一季度收入为1.723亿美元【美国经销售额1.62亿美金，其中用于SYFOVRE销售额1.375亿美金，用于EMPAVELI（R）的销售额2560万美金】，净亏损为6,640万美元【每股亏损54美分】，而2023年同期的净亏损为1.778亿美元。弗朗索瓦博士继续说：“SYFOVRE在美国的表现继续超出预期，第一季度收入增长了20％，我们正在与欧盟监管机构密切合作，实现将pegcetacoplan引入欧洲通用电气社区的目标。EMPAVELI继续提高PNH的医疗标准，我们对即将发布的针对C3G和IC-MPGN的EMPAVELI的3期VALIANT试验的头条新闻感到兴奋。凭借两种商用产品和新兴的产品线，我们在实现为一些最具挑战性疾病患者开发改变生活的药物的愿景方面取得了巨大进展。”截至2024年3月31日，现金及现金等价物为3.259亿美元，公司预计收入和现金足以为可预见的将来的运营提供资金。
其他信息：1. Anticipates CHMP opinion for pegcetacoplan in GA no later than July 2024
2. On track to report topline Phase 3 data with systemic pegcetacoplan in C3G / IC-MPGN in mid-2024
背景：SYFOVRE（R）（pegcetacoplan注射液）是有史以来第一种获批准的地理萎缩（GA）疗法。通过靶向C3，SYFOVRE旨在对补体级联进行全面控制，补体级联是人体免疫系统的一部分。SYFOVRE 在美国获准用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的 GA。
EMPAVELI（R）/Aspaveli（R）（pegcetacoplan）是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可能导致许多严重疾病的发作和进展。在美国、欧盟和全球其他国家，它被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。该疗法还正在研究血液学和肾脏病学领域的其他几种罕见疾病。//@张小丰:回复@JZee:不看好，眼睛对SAE是零容忍。