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药融云数据监测显示：2024年4月，诺华中国宣布，创新药物飞赫达®（Iptacopan/盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国食品药品监督管理局（FDA）获批仅4个月后，盐酸伊普可泮胶囊在中国成功获批，这是诺华以"中国速度"推动全球创新药物加速进入中国的又一例证，也是诺华聚焦中国患者需求、支持健康中国建设的承诺体现。
药融云数据
本次在中国市场获批是基于一项关键性III期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果（中国入组50%受试者）。
Iptacopan 治疗 PNH 患者的III 期临床 APPOINT-PNH 研究纳入40 名患者，结果显示主要终点方面， Iptacopan 组血红蛋白较基线上涨 2g/dL 以上的患者比例达到 92.2%，次要终点方面，血红蛋白水平超过 12g/dL 的患者比例达到 62.8%，避免输血的比例达到 97.6%。另一项关键性 III 期 APPLY-PNH 研究显示：Iptacopan 治疗 C5 治疗后仍有残存贫血的 PNH 成人患者，显著优于继续使用抗 C5 疗法。 Iptacopan 组相对于依库珠单抗/Ravulizumab组，血红蛋白较基线上涨2g/dL 以上的患者比例更高（82.3%vs2.0%），血红蛋白水平超过 12g/dL 的患者比例也更高（68.8%vs1.8%）。副作用方面两者也有一点差距，伊普可泮的头痛（16.1%vs2.9%），腹泻（14.5%vs5.7%）概率更高，感染（38.7%vs48.6%）概率更低。
伊普可泮/Iptacopan是一种口服新药，一款全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂（Complement Factor B inhibitor），作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷，开创了PNH靶向治疗的全新时代。值得关注的是，另一个大适应症IgA nephropathy (IgA肾病)已经提交多地新药上市申请。
临床研究中采用伊普可泮单药200mg/次，每日两次，相比于C5抑制剂需要注射的方式，更加方便患者服用。
关于疾病，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
PNH是一种罕见、慢性且严重的补体介导的血液疾病。PNH患者的造血干细胞（位于骨髓中，可以生长、发育为红细胞、白细胞和血小板）发生获得性突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞，从而引发血管内溶血（红细胞在血管内被破坏）和血管外溶血（红细胞在脾脏和肝脏中被破坏），表现为贫血（循环红细胞水平低）、血栓形成（形成血凝块）和其他衰弱症状。
据估计，全世界每百万人中约有10-20人患有PNH。尽管PNH可以在任何年龄发生，但常见于30-40岁人群。PNH存在一个巨大的未满足需求，而抗C5治疗（eculizumab或ravulizumab）无法完全解决。即在抗C5治疗后，仍有很大一部分PNH患者有残留贫血和输血依赖。
参考：
NMPA/CDE；
药融云数据；
FDA/EMA/PMDA；
相关公司公开披露；
诺华制药；
诺华重磅药物Fabhalta®（iptacopan）获FDA批准，首个针对成人PNH的口服单药疗法，无需输血即可改善血红蛋白水平；
A.M. Risitano, et al. Oral complement factor B inhibitor iptacopan monotherapy improves hemoglobin to normal/near-normal levels in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients naÏve to complement inhibitors: Phase III APPOINT-PNH trial. OS12-06; 2023 EBMT；
Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.006；等等。
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