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国内白血病治疗获新突破——天津首次应用自主研发CAR-T免疫细胞疗法成功治愈白血病
2016-04-14 中源协和信息订阅
白血病俗称“血癌”，是一类起源于造血（淋巴）干细胞的恶性疾病。目前在临床上，主要通过化疗或骨髓移植来进行治疗，如果化疗或移植效果不理想则很容易复发。而近年来，被称作“癌症终极疗法”的CAR-T免疫细胞疗法正引发着一场癌症治疗新革命，为治愈白血病带来了新希望。日前，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）就运用自主研发的CAR-T疗法治愈了一名急性淋巴细胞白血病复发的患者，成功挽救了患者的生命。这也是天津市运用CAR-T免疫细胞疗法治愈白血病的首例成功案例。


两次 CAR-T细胞治疗 癌细胞“神奇”消失

一位30多岁的年轻男性患者，于2012年11月不幸查出患上急性淋巴细胞白血病。该患者于2013年6月在中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）接受了造血干细胞移植，可不幸的是，患者1年后（2014年8月）复发。随后（2014年10月）再次接受了造血干细胞移植，不到1年（2015年8月）患者发生2次复发。此时，只能采用不断的化疗暂时维持生命，但化疗却不能彻底消灭白血病细胞，患者一直未获得完全缓解。同时，化疗产生的一系列副作用，也让身体脆弱的患者难以承受。

此时，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）自主研发的CAR-T技术正日趋成熟，即将进入试验性治疗阶段，需要临床志愿者配合治疗，这个消息为该患者带来了曙光。在对他病情进行详细的评估过后，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）决定为他进行CAR-T治疗。

CAR-T治疗的过程是，首先从病人血液中提取T细胞，通过对它进行基因的修饰和改造，生成一种可以“火眼金睛”般准确识别癌症细胞的CAR-T细胞，将CAR-T细胞回输进病人体内，CAR-T细胞会成为“超级杀手“，无情地彻底消灭所有癌细胞，最终战胜癌症。

2015年12月4日，医生们为该患者进行了第一次CAR-T治疗，为他输入了每公斤体重1×10^6数量的CAR-T细胞，2天后又为他输入了每公斤体重5×10^6数量的CAR-T的细胞。令人兴奋的是，仅两次治疗后，该患者体内的癌细胞就“神奇”地消失了，他再也不用做任何关于白血病方面的治疗了，目前该患者正在积极地康复当中。




CAR-T免疫细胞疗法为攻克白血病带来新希望

从病危到痊愈，该患者体验了一段如过山车般的人生历程，那么拯救该患者生命的CAR-T免疫细胞疗法到底是什么呢？中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）CAR-T研究团队负责人王建祥教授告诉记者，CAR-T免疫细胞疗法，全称叫做嵌合抗原受体T细胞靶向免疫治疗法，基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来识别和攻击肿瘤细胞，最终达到治愈肿瘤的目的。

2013年科学界顶级杂志《Science》把肿瘤的免疫治疗列为2013年的十大科学突破之首，与其相关的基础研究和临床应用在世界各地全面开展，并取得一系列重大突破，CAR-T细胞治疗技术就是其中的典型代表。

2011年，美国宾夕法尼亚大学的Carl June教授发表了他们的研究结果，他们使用CAR-T疗法治疗了三个CD19阳性的化疗无效或复发的白血病患者，三个患者都惊奇地获得了完全缓解，体内的白血病细胞被清除。在2014年第56届美国血液学年会上，Juno、诺华等研究机构曾公布了其CAR-T细胞治疗技术在恶性血液疾病中突破性的治疗成果，其中，治疗成人复发难治急性淋巴细胞白血病的完全缓解率达到了89%，治疗儿童复发难治急性淋巴细胞白血病的缓解率更是高达92%。为此，美国国立癌症研究所医学专家评论：“CAR-T细胞治疗比任何正在研究的其他免疫疗法都更有效！”




中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）国内率先开展car-t自主研发

由于CAR-T治疗所展现的惊艳效果，国内外纷纷掀起了CAR-T免疫细胞疗法研发的热潮。作为国内血液病治疗领域最权威的研究及治疗机构，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）早在2000年就开始了免疫细胞疗法的相关研究课题。

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）CAR-T研究团队负责人王建祥教授告诉记者，CAR-T的研究是一个漫长的过程，首先要找到特异性的靶点，然后进行CAR抗体的制备，在对T细胞进行修饰改造，最终形成具有靶向识别的CAR-T细胞进行回输治疗。令人骄傲的是，整个CAR-T的研发过程， 完全是基于中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）的自有技术，具有独立知识产权，并且该医院执行的专业、高标准质量控制体系保证了细胞制备的质量和疗效。该项技术达到了国际领先水平，并且得到了天津市多个科研专项基金的支持。

与目前国际、国内在研的类似产品比较，血研所car-t技术优势亮点：1、独特的核心技术：获得的抗CD19、抗CD33单链抗体序列具有自主知识产权，在此基础上构建了不同序列结构的CAR，且技术具有延展性;2、显著的体内外效应：体内、外靶向白血病细胞杀伤实验证明CAR-T19及CAR-T33细胞对表达CD19、CD33抗原的白血病细胞具有很强的杀伤效应;3、基础与临床紧密结合：研究团队所在单位为唯一的国家级血液病专科医院，同时拥有实验血液学国家重点实验室，完全具备开展相关医疗技术的条件且具有类似医疗技术实施经验，对于技术产品的优化、临床应用及其推广均具有无可替代的绝对优势。CAR-T项目在血液病医院的开展，能够使该项目在全国范围内推广应用具有示范、引领作用。

王建祥教授介绍，在前期的体外试验以及动物体内试验成功的基础上，该院针对白血病复发，且没有更好手段治疗和缓解的病人开展了试验性治疗。从已经做的5例病人的试验性治疗来看，技术的安全性、有效性都是比较不错的。特别是日前应用CAR-T免疫细胞疗法在天津首次治愈急性淋巴细胞白血病复发的病人，更是极大地凸显了CAR-T免疫细胞疗法在治疗血液系统癌症方面的优势。




共建技术合作平台加速CAR-T免疫细胞疗法的推广和应用

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）是我国唯一的国家级基础与临床相结合的血液学专业科研医疗机构，是实验血液学国家重点实验室、国家干细胞工程技术研究中心的依托单位，教育部内科学（血液病）、药物药理学、细胞分子生物学的全国重点学科点，是国内血液病诊断和治疗的顶尖机构。血研所一直致力于干细胞生物学、白血病细胞生物学、血管分化与新生及其靶向治疗以及恶性血液病的防治新策略和新技术等的研究和探索。

王建祥教授表示，在接下来的试验性治疗中，该院将总结此次成功的经验，进一步提高CAR-T细胞的有效性，在急性髓性白血病、淋巴瘤等更多种类的血液肿瘤治疗中寻求新的突破。

王建祥教授还告诉记者，为了进一步提高CAR-T细胞的制备生产能力，使其能够更广泛地应用到更多有需要的患者身上，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）已经与国内细胞基因领域领军企业中源协和细胞基因工程股份有限公司签署了CAR-T技术转让协议，依托中源协和承接的国家干细胞工程产品产业化基地平台，在国际最高标准的GMP生产车间中，制备CAR-T细胞产品，并通过中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）以及中源协和遍布全国的30余家生物治疗中心，加速开展CAR-T免疫细胞治疗试验，用先进的技术成果惠及更多患者。

此次中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）与中源协和细胞基因工程股份有限的合作，将开创国内免疫细胞技术产品产业化新模式，加速CAR-T免疫细胞疗法的推广和应用。


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