今天，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，曙方医药联合Santhera制药申报的新药vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评，拟定适应症为四岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。
杜氏肌营养不良
杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的神经肌肉疾病，多在3至5岁起病，9至12岁丧失独立行走能力，多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。DMD在中国大陆发病率约为1/4560男婴，估算患者数量约10万人。
糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案，使用过程中有很多注意事项，并且可能带来诸多副作用。国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物上市，该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。
引用：中国研究型医院学会神经科学专业委员会PPT资料
温和激素Vamorolone带来光明
Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，可能保留激素的治疗作用的同时避免副作用，为 DMD 治疗带来几分光明。
在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，不良事件的严重程度一般为轻至中度。当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用vamorolone后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。
此前，Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。2023年10月27日，FDA率先批准vamorolone治疗2岁及以上的DMD患者。Vamorolone在美国的商业上市时间预计也将在2024年第一季度。2023年12月18日，欧盟正式批准vamorolone用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者，成为欧盟首个正式获批DMD适应症的药物。
面对中国DMD患者的需求，Vamorolone的大中华区域独家开发和商业化权益所有者曙方医药将为国内患者引入这一先进疗法，填补国内DMD治疗领域空白。如今Vamorolone药物正式被CDE纳入 “突破性治疗”审评通道，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者，意味着CDE将为其优先配置审评资源，加速推进这一创新药物促进新药的研发，填补国内DMD治疗领域空白。同时借助曙方医药在大中华区域的独家开发和商业化权益将为中国患者引入这一先进疗法，有望为更多中国DMD患者带来改善生活质量的机会。
关于曙方医药
曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、晨兴创投和景旭创投的投资。
2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在中国（包括香港、澳门和台湾）的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。
关于Santhera制药
Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone是一款具有新作用模式的解离型类固醇，在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。Santhera 已将vamorolone北美地区权益和大中华地区权益分别授予Catalyst制药和曙方医药。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。
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