5月22日，AVROBIO宣布达成协议，以8750万美元向诺华出售其用于治疗胱氨酸病的研究性造血干细胞（HSC）基因疗法项目。AVROBIO保留了其治疗高雪氏病1型和3型、亨特综合征和庞贝病的全部权利。
根据协议，诺华将在交易结束时向AVROBIO支付8750万美元的现金，此外，AVROBIO还向诺华独家授权了与AVROBIO公司基因治疗平台有关的某些其他资产、技术和其他知识产权，用于治疗胱氨酸病。
这项交易的收益预计将AVROBIO现金跑道延长到2024年第四季度。
胱氨酸病是胱氨酸在溶酶体上转运障碍所致，目前唯一治疗方法是半胱胺，通常是口服和滴眼液。这种治疗方法可减缓但不能阻止疾病的整体进展，并且在治疗期间，患者往往需要进行肾脏移植。
而AVROBIO的基因疗法可通过单次剂量组织进展或逆转由胱氨酸病引起的损害。公布的1/2期结果表明所有患者在基因治疗后长达36个月仍未使用口服半胱氨酸。
安全性良好。
AVROBIO主要专注于溶酶体疾病的基因疗法的开发，具有专有的plato®基因治疗平台，该平台通过慢病毒载体将功能基因整合到患者HSC中。
溶酶体疾病是由单一基因突变引起的罕见疾病。由于这种突变，该基因不能制造或制造一种有缺陷的特定蛋白质，而这种蛋白质是溶酶体正常运作所需要的。当溶酶体不能正常运作时，有毒物质就会堆积，引起组织和器官损伤以及相关的疾病症状，包括戈谢病、胱氨酸病、庞贝病和亨特综合征等。
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